日本研究人員在美國最新出版的《干細(xì)胞報(bào)告》上撰文說，他們利用誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞），成功修復(fù)了引發(fā)肌肉萎縮癥的致病基因。這一成果將有望促進(jìn)開發(fā)出改善肌肉萎縮癥癥狀的方法。

肌肉萎縮癥是一種損壞人體肌肉的遺傳性疾病，由于身體無法制造支撐肌肉結(jié)構(gòu)的蛋白質(zhì)，患者會(huì)變得無法運(yùn)動(dòng)，目前幾乎沒有有效的治療方法。

進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良是常見的一種肌肉萎縮癥。該病由于基因變異，導(dǎo)致對(duì)保持肌肉結(jié)構(gòu)必不可少的抗肌萎縮蛋白在合成中途停止，出現(xiàn)異常蛋白質(zhì)而發(fā)病�；颊邥�(huì)出現(xiàn)肌肉力量下降和肌肉萎縮的癥狀。其基因療法的難點(diǎn)在于，很難只瞄準(zhǔn)致病基因而不傷害其他基因。

由于iPS細(xì)胞能在體外再現(xiàn)疾病的癥狀，日本京都大學(xué)的研究人員采集了進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良患者的皮膚細(xì)胞，培養(yǎng)出iPS細(xì)胞。研究小組通過識(shí)別基因結(jié)構(gòu)，成功修復(fù)了iPS細(xì)胞的致病基因，而目標(biāo)基因以外的基因都沒有出現(xiàn)重大損傷和變化。待到iPS細(xì)胞發(fā)育成肌肉細(xì)胞后，細(xì)胞內(nèi)就出現(xiàn)了抗肌萎縮蛋白。

研究人員認(rèn)為，將這種正常的肌肉細(xì)胞移植到進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良患者體內(nèi)，就可能改善癥狀。下一步，他們將繼續(xù)研究如何將修復(fù)好的iPS細(xì)胞發(fā)育成的肌肉細(xì)胞移植到患者體內(nèi)。（記者藍(lán)建中）